第109章 孤兒藥仿製計劃

“三清有沒有興趣做氯佔的仿製藥？”

衛康聽到這個問題，不由一愣，他手指輕敲桌面，沉道：“仿製藥能做，但做不做則是一個很複雜的問題，三清一貫是傾向於從本質上解決問題，達到治療效果。”

“這關係到公司的戰略決策，我無法馬上回答你。但我可以說，如果三清要做仿製藥，不僅僅是氯佔，而是它所代表的一系列罕見病藥。”

簡練雲又驚又喜，不知道該說什麼好：“衛康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝你！”

衛康讓等待消息，就掛斷了電話。

他搜索起有關這件事的新聞來，現在網上已經討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯合起來發表了一封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯名信，希能合法購買到氯佔，瞬間在網上瘋傳，聯合陳萍的跳樓事件，了無數網友。

聯名信中寫道：“在《我不是藥神》的結尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來後得知了一個消息，讓他因爲購藥獄的藥品，已經納了醫保，再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希不遠的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規渠道的氯佔！”

這簡直是另一個版本的《我不是藥神》，只不過訴說的是另一種藥——氯佔。

氯佔是一款從世紀初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥，在兒科癲癇治療中非常歡迎，因爲在所有的相似藥中，它的副作用算小的。

當人類腦部的興神經遞質增加，或是抑制神經遞質減時，癲癇就會發作。而氯佔屬於苯二氮卓類藥，服用後可以增加腦部抑制神經遞質，使其與興神經遞質產生平衡，避免癲癇發作。

癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。一旦停藥，每一次發作都會對孩子造傷害，更會造永久大腦損傷，使得患兒過早離世。

其實，幾年前國家藥監局就在推氯佔等罕見病藥的研發，但國藥企病對罕見病藥研發並沒有多積極。

這並不是孤例，長期以來，國罕見病領域制於整個製藥工業的發展，一直都於停滯狀態。有數據顯示，國罕見病羣人數約爲1680萬人，很多患者是未經治療的，且於無藥可用的狀況。

罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發病率極低的疾病。據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病爲患病人數佔總人口的0.65‰-1‰的疾病。

常見的罕見病有，白化病，多發化癥，肢端大癥，特發肺脈高病，苯酮尿癥，線粒病等。由於罕見病患者數量且研發本高，製藥企業基於經濟效益的考量，對罕見病藥研發並不積極。

以鷹國爲例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，爲了鼓勵藥企和支持罕見病藥的開發與應用，鷹國政府在當年頒佈《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。

藥企獲得孤兒藥資格後將獲得一系列的優惠，包括研發經費的政府支持，免除新藥申請費，藥營銷申請費，審批快速通道，科研基金申請優先考慮，稅收優惠和7年市場獨佔權。同時，在實驗階段可以提申請孤兒藥資格。

孤兒藥法案頒佈後，三十多年時間，FDA共頒發了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥數量爲843個。

鑑於《孤兒藥法案》的巨大推作用，世界各國相繼頒佈類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。

隨著科技的發展，基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現，對罕見病藥的研發也起了巨大的推作用，目前全球約有560個罕見病藥項目正在進行中。最近五年，FDA共批準15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。

19年國也通過了快速審批或優先審批或有條件方式的上市許可，批準了8種孤兒藥上市。同時，隨著製藥工業水平的不斷提升，一些本土企業開始涉足罕見病領域，進早期探索階段。

但是，國罕見病的藥研發依然困難重重，不但研發和臨牀應用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥價格高，衆。

由於罕見病患者人數，即便企業瞄準的是填補臨牀需求的空白，而非盈利，但爲了收回本，藥必然價格高昂。

例如，諾華的芬戈莫德，一款治療多發化癥的藥，在國售價爲10500元/盒，全球範圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承。

19年，脊髓萎癥的Zolgensma的基因療法的藥在鷹國批準上市，售價210萬元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民衆無法企及的。

這些價格昂貴的原研藥由於專利原因，在國無法進行仿製，但是很多罕見病的藥早已專利到期，但目前也沒有國企業進行搶仿申報。

藥企不願意仿製罕見病藥背後原因衆多，無非就是技難，本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。

如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作爲6歲以上地中海貧鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國樣本公立醫院一年的銷售額僅有874萬元。

而像氯佔，國急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換國藥企來做，不虧本纔怪，難怪藥企沒有任何力仿製。

不過，這不是有三清嗎？

三清有技有資金，其他藥企遇到的困難對衛康來說，完全不是問題，只要他想做，就一定能做到。

就先從罕見病的仿製藥開始吧，容易上手，第一個就是氯佔，正好能解患兒家長們的燃眉之急。

等仿製藥搞定，再研發其他罕見病的原研藥。

他來李忠，這位舊日下屬，一直兢兢業業地工作，由他來著手仿製藥這種技含量不算高的事，再合適不過。

“你先蒐集資料，列一個全球罕見病以及治療藥清單，把原研藥專利已經到期的標識出來，我有用。”

李忠依然是一副勤懇老實的樣子，扶了扶眼鏡，點頭答應。

衛康想了想，又補充了幾句：“三清要啓一個罕見病藥的仿製計劃，第一個就是氯佔，然後再優先把所有的兒藥品挑選出來，列個加急清單。”

“你先著手去準備資料，進行氯佔仿製藥的立項申請吧。儘快！”

看著李忠離開，衛康將自己的決定發消息告知了簡練雲，算是對的答覆。

隨後便將此事發布在網上。

“最近發生的氯佔事件給我很大，當三清攻克癌癥，阿爾茨海默癥的時候，還有許多罕見病患者爲了生存而與病魔抗爭。”

“這不應該，世上所有的疾病都應是平等的，不能因爲某一個疾病的患者人，研發所需錢多，就止步不前，甚至放棄，尤其是很多藥並沒有專利困擾，只需要仿製藥就能救命。”

“這個時候，三清做爲醫藥行業的一員，該擔負起應有的責任，爲國罕見病患者提供廉價的仿製藥。”

“三清已經啓一項罕見病仿製藥上市計劃，將投資源進行孤兒藥的仿製，第一個就從氯佔開始，目前已經開始立項，我們會竭盡全力，爭取儘快上市，讓所有患者在正規渠道能買到需要的藥。”

“這就是三清的理念：爲社會需要而製藥。”

謝王峏大佬的3000打賞，我是警花的100打賞，邋里邋遢Z的100打賞。

(本章完)

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